Forskning och utveckling är hjärtat i Biogens verksamhet. Varje år återinvesteras en stor del av Biogens intäkter i forskning.
Men det är en lång resa från molekyl till läkemedel. Helle Seem, ansvarig för nordiska kliniska prövningar på Biogen, kommenterar den här resan.
Under 2016 investerade Biogen 2 mdr dollar i forskning och utveckling. Generellt kan man säga att på Biogen utvecklar, marknadsför och producerar vi läkemedel för personer med allvarliga neurologiska-, autoimmuna- och sällsynta sjukdomar. Utöver det tar Biogen även fram biosimilarer.
Idag har vi produkter inom:
Läkemedel vid MS
Biogen har under mer än två decennier varit ledande i forskning och utveckling av MS-behandlingar för patienter världen över. På den svenska marknaden har Biogen idag fyra bromsmediciner mot MS.
Utöver ovan nämnda preparat har Biogen även en symtomlindrande produkt vid MS.
Läkemedel vid SMA (Spinal Muskulär Atrofi)
Biogen har bedrivit forskning på Spinal Muskulär Atrofi (SMA) för att kunna ta fram ett läkemedel för behandling av SMA. Således kunde Spinraza® (nusinersen) godkännas som det första läkemedlet för behandling av SMA i maj 2017.
Den autosomalt recessiva sjukdomen SMA orsakas av brist på proteinet överlevnadsmotorneuron (SMN) i kroppen och karakteriseras av nedbrytning av motoriska neuron med symmetrisk proximal muskelsvaghet och muskelförtvining som följd. Sjukdomen drabbar cirka 1/11 000 levande födda.
Biosimilarer*
Efter att ha utvecklat komplexa biologiska originalläkemedel i mer än 30 år är Biogen idag ett av en handfull företag som producerar biosimilarer av avancerade biologiska läkemedel.
Biogen har hittills fått tre biosimilarer godkända för den europeiska marknaden, varav Benepali® (etanercept) har lanserats i Sverige.
Benepali är en anti-TNF-hämmare indicerad för behandling av reumatoid artrit, psoriasisartrit, axial spondylartrit (inkl. ankyloserande spondylit) och psoriasis. (A-C)
*En biosimilar är ett läkemedel som liknar ett redan godkänt biologiskt läkemedel. Den komplexa tillverkningsprocessen av biologiska läkemedel leder till en viss variation, vilket innebär att man inte kan göra exakta kopior. Biosimilarer är alltså inte att betrakta som generika (kopia av syntetiskt framställt läkemedel) utan varje biosimilar är ett unikt läkemedel.
Pågående forskning på Biogen
Forskning pågår även inom andra områden för att hitta nya behandlingar och för att kunna ge patienter bättre behandlingsresultat och förbättrad vård. Några sådana områden är Alzheimers sjukdom, Parkinsons sjukdom och ALS.
Helle Seem om:
Den långa resan till ett nytt läkemedel
Helle Seem är ansvarig för nordiska kliniska prövningar på Biogen. Här kommenterar hon resan från de allra första molekylerna i provröret till ett färdigt läkemedel på marknaden. En resa som är både lång och komplicerad. Man räknar med att det tar i snitt 15 år att utveckla ett läkemedel och de allra flesta av de läkemedelskandidaterna man forskar fram på labb kommer att falla bort längs vägen.
Kostnaden för att utveckla ett nytt läkemedel är 10–15 miljarder kronor.
Lab och prekliniska studier
Helle Seem berättar att man idag jobbar mer målstyrt än tidigare genom att t.ex. rikta behandlingen mot ett "target" (= mål), det vill säga ett specifikt protein, en gen eller molekyl i kroppen som är orsaken till sjukdomen. Därefter söker man efter möjliga molekyler som kan påverka det ”target” man har identifierat. De allra flesta sållas dock bort längs vägen.
Potentiella kandidater testas på celler och på djur i flera olika djurstudier för att inhämta så mycket information som möjligt om verkningsmekanism och säkerhet innan den kan testas på människa. Data om substansen samlas in, sammanställs och analyseras.
– Studier har visat att forskare i genomsnitt undersöker 10 000 molekyler för varje nytt läkemedel som kommer ut på marknaden, berättar Helle Seem.
För varje del i studien måste de etiska kommittéerna utfärda etiskt godkännande.
Om resultatet från de prekliniska studierna varit fördelaktigt ansöks nu hos relevanta läkemedelsmyndigheter om att starta kliniska studier på människa.
Kliniska studier på människa
Fas I-studier – Läkemedlet testas på några få friska frivilliga personer under kort tid. Bland annat tittar man på tolerans och farmakokinetik.
Fas II-studier – Läkemedlets effekt testas på en liten grupp med patienter med den aktuella diagnosen. Fokus i fas II är effekt.
Fas III-studier – Stora studier görs på ett större antal patienter, ofta på olika kliniker i världen, där läkemedlet jämförs med andra behandlingsalternativ.
Ansökan om registrering (3–5 år)
När fas III-studierna är avslutade, resultaten har utvärderats och man säkerställt att det nya läkemedlet ger önskad effekt men inte oacceptabla biverkningar, skickas en omfattande ansökan in till olika läkemedelsmyndigheter runt om i världen.
Dokumentationen granskas av läkemedelsmyndigheter och etikkommitté innan det ansökande företaget kan få ett godkännande. Granskningen tar ofta ett eller ett par år.
Först när läkemedlet har godkänts av myndigheterna kan tillverkningen av produkten starta för att därefter säljas till konsument.
Fortsatt forskningsarbete
Fas IV-studier – Att produkten är godkänd och används av konsument innebär inte att forskningsarbetet avstannar. Ytterligare studier görs då man till exempel följer läkemedlets biverkningsprofil, gör långtidsuppföljningar, studerar kombinationsbehandlingar och gör hälsoekonomiska studier.
Läkemedelsföretaget är dessutom skyldigt att rapportera alla allvarliga biverkningar till den etiska kommittén och till för studien relevanta läkemedelsmyndigheter samt varje år skicka in en rapport om hur studien fortgår.
Om myndigheterna anser att det finns någon form av risk för försökspersonerna, kan de när som helst stoppa studien.
Cirka 35 nya läkemedel når vården varje år.
– Vid varje av punkterna ovan finns risk för att molekylen misslyckas och då måste man börja om från början. Så när ett läkemedel kommer ut på marknaden måste det inte bara bära kostnaderna för utvecklingen av det specifika läkemedlet, utan även kostnader för forskning av alla de molekyler som aldrig blev något läkemedel på marknaden, säger Helle Seem.
Läkemedelsforskning i förändring
Under de senaste tio åren har läkemedelsforskningen i Europa genomgått stora förändringar. Den ökade kostnadspressen har lett till sammangåenden och uppköp men företagen har också börjat samarbeta mer kring produktutveckling och marknadsföring. En stor omställning för industrin är den ständigt pågående digitala utvecklingen. Beroendet av bioteknologi har ökat, man har gjort tekniska framsteg kring utveckling av nya substanser och fokus på genetisk forskning har ökat.
Biogen-50734 08/2022
Senast uppdaterad: 2022-04-04